2022年新年伊始，曾经的“天价药”诺西那生钠注射液正式实施医保价格，一针直降60余万人民币，由70万/支降至3.3万/支，让众多脊髓性肌萎缩症（SMA）患者及其家庭看到了希望。近日，成人脊髓性肌萎缩症患者、25岁的小伙阿聪（化名）在北京大学深圳医院神经内科顺利接受了第一针诺西那生钠注射液注射。阿聪成为深圳首例接受诺西那生钠注射治疗的脊髓性肌萎缩症成人患者。
阿聪10岁的时候，逐渐表现出体弱、双下肢无力、容易跌倒和全身肌肉萎缩等病症。通过基因检测确诊，他患上了脊髓性肌萎缩症（SMA）。脊髓肌萎缩症（SMA）是一种基因缺陷所致的常染色体隐性遗传疾病，常好发于婴幼儿，是导致婴幼儿死亡、运动功能退化最常见的遗传病之一，其中约有40%患者可存活至青壮年。
北大深圳医院神经内科主任吴军介绍，这部分SMA患者智力及认知功能与常人相同，可以正常学习、交流；但由于四肢肌肉萎缩、运动功能退化、肢体活动受限等原因，他们的生活、工作受到了极大影响，甚至需要轮椅辅助行走、丧失劳动能力。
诺西那生钠可以有效改善患者的运动功能。2019年，“诺西那生钠注射液”首次进入国内市场，当时的价格为70万元一支，曾被称为“天价药”。高昂的价格令患者望药兴叹。2021年11月，经过国家医保局“灵魂砍价”后，该药物由70万/支降至3.3万/支，并纳入医保，让阿聪重燃了新生的希望。
相关政策落地之后，深圳地区的儿童SMA患者已经开始启动该药物治疗，北大深圳医院神经内科主任吴军带领的神经肌肉疾病亚专科小组一度收到大量深圳市成人SMA患者的咨询、求医，最终经全力沟通及协调后，才把成人SMA患者阿聪收住入院。北大深圳治疗团队为他进行系列专业评估和检查，确认可以为其进行诺西那生钠的注射。（记者 赵鸿飞 通讯员 陈涓涓 张国高）
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