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科学家利用CRISPR基因编辑技术让患有视网膜色素变性的小鼠重新恢复了视力

2023-03-20 09:38:04 来源：IT之家

3 月 18 日消息，武汉科技大学科研人员利用高度通用的 CRISPR 基因编辑形式，让患有视网膜色素变性(retinitis pigmentosa，RP)的小鼠重新恢复了视力。

IT之家小课堂：视网膜色素变性(retinitis pigmentosa，RP)新名为遗传性视网膜失养症(inherited retinal dystrophy，IRD)，是一种遗传性眼科疾病，最终可致失明。

症状包括夜盲，周边视野缺损等，后者逐渐恶化，可能逐渐导致管视角(视野狭隘)，完全失明不很常见。RP 一般发病于童年时期，并随时间逐步恶化。

这项研究将于 3 月 17 日发表在《实验医学杂志》上，它使用了一种新的、高度通用的基于 CRISPR 的基因组编辑形式，有可能纠正多种致病基因突变。

负责这项研究的 Kai Yao 教授表示：“这项实验充分表明基因组编辑工具已经具备编辑神经视网膜细胞基因组的能力，尤其是针对不健康或垂死的光感受器，为后续治疗视网膜色素变性等疾病方面的潜在应用提供更有说服力的证据”。

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